Régen a gyógyítás alapja az évszázadokkal azelőtt lefektetett dogmák és a személyes tapasztalat volt. A modern orvostudomány ezzel szemben a bizonyítékokra támaszkodik. Bizonyítéknak azt tekintjük, ha egy tényt gondosan megtervezett, elegendő számú esettel, tudományos vizsgálatokban, egymástól független kutatók igaznak találnak. Új gyógyító vagy diagnosztikus eljárásokat, gyógyszereket csak kellően erős bizonyítékok alapján szabad bevezetni. E bizonyítékokat gyűjtik össze a szigorúan szabályozott klinikai vizsgálatokban.

A klinikai vizsgálatokban végeredményben arra a két alapvető kérdésre keresnek választ, hogy egy adott gyógymód szükséges-e és be szabad-e vezetni? A szükségességet a gyógyszer vagy eljárás hatásossága mutatja meg: elérhetőek-e általa a kívánt gyógyulási célok? A másik kérdés a biztonságosság: hiába hatásos egy új hatóanyag, ha olyan mellékhatásai vannak, amelyek nem vállalhatók.

Tudományos kutatások bizonyították, hogy egy gyógyszer hatásosságában igen nagy szerepet játszik a kezelés hatásával kapcsolatos várakozás. Ez jelentősen torzíthatja a kutatási eredményeket. Semlegesítésére a klinikai vizsgálatok egy részében a vizsgált szert azzal kinézetében teljesen megegyező, ám hatóanyagot nem tartalmazó szerrel, placebóval hasonlítják össze.

Hogy egy vizsgálaton belül kik kapnak hatóanyagot és kik placebót, véletlenszerűen döntik el. A torzításmentesség érdekében sem a beteg, sem az orvos nem befolyásolhatja és nem is ismerheti ezt a döntést a vizsgálat befejezéséig.

Az előzetes tájékoztatás során a kezelőorvos elmondja, hogy a vizsgálatban kontrollként más kezelési eljárást vagy placebót fognak-e alkalmazni, és azt is, mekkora az esélye annak, hogy a beteg a vizsgálati vagy a kontroll csoportbakerüljön a sorsolás következtében.

A vizsgálatok lezárultával még hosszú időnek kell eltelnie, mire az eredmény megszületik. Ez alatt a vizsgálat vezetői statisztikai elemzéseket végeznek, összevetik a szakirodalomban található korábbi eredményekkel, és levonják a tudományos következtetéseket.

A befejezett vizsgálatok eredményeit valamely tudományos fórumon – például tudományos folyóiratban vagy kongresszuson ismertethetik, illetve döntenek arról, hogy a vizsgálat alapján benyújtanak-e gyógyszerengedélyeztetési kérelmet valamely országban. Mindkét folyamat rendkívül időigényes, több hónap, nemegyszer években mérhető is lehet.

A vizsgálat eredményéről  a vizsgálatban részt vevő kezelőorvostól értesülhet.

A kezelőorvosnak semmilyen hátránya nem származik abból, ha egy betege kilép a vizsgálatból. A klinikai vizsgálatok megtervezésekor előre számolnak azzal, hogy a betegek egy része menet közben „elvész” a vizsgálat számára. Ez minden vizsgálat természetes velejárója.

Amikor tehát a részvétel folytatását vagy az abbahagyását mérlegeli, az orvosára háruló következményekkel nem kell számolnia.

Nincs olyan gyógyszer, amely az esetek száz százalékában hatásos és biztonságos. Az emberi szervezet végtelenül bonyolult rendszer, ezért nem lehet tökéletes biztonsággal megjósolni, hogyan fog reagálni egy gyógyszerre.

Bár a bevezetés előtt álló szerekkel kevesebb a tapasztalat, a klinikai vizsgálatok úgy vannak megtervezve, hogy a lehető legkisebb legyen a betegre háruló kockázat. Mielőtt egy új hatóanyagot emberen is alkalmaznának, számos laboratóriumi és állatkísérletet végeznek el, amelyek során elég pontosan körvonalazódik, milyen kockázatokkal kell számolni.

A gyógyszerekkel végzett klinikai vizsgálatokban általában egy új hatóanyagot vagy kombinációt hasonlítanak össze hatóanyagot nem tartalmazó készítménnyel (placebóval) vagy a legjobb elfogadott terápiával. Placebót azonban csak akkor alkalmazhatnak egy klinikai vizsgálatban, ha a kezelés elmaradása várhatóan nem jár egészségügyi kockázattal. Ellenkező esetben az aktuálisan elérhető legjobb kezelést kell kapnia.

A klinikai vizsgálatok egyik alapszabálya, hogy a részvétel szigorúan önkéntes, bármikor ki lehet lépni.

Fontos azonban, hogy ha a beteg kilép a vizsgálatból, nem maradhat kezelés nélkül. Az orvos tájékoztatja arról, hogy milyen alternatívák elérhetők az engedélyezett és az adott intézményben alkalmazott gyógyító eljárások közül.

Elsődlegesen a kezelőorvosával érdemes megosztani valamennyi kérdését, aggályát. Ezen túlmenően a vizsgálat kezdetén aláírt beleegyező nyilatkozat tartalmazza azon szervek nevét és elérhetőségét, amelyhez panaszaival, észrevételeivel fordulhat.Amikor tehát a részvétel folytatását vagy az abbahagyását mérlegeli, az orvosára háruló következményekkel nem kell számolnia.

Egyértelműen igen. A klinikai vizsgálatoknak számos előnyös hatása van.

Egyrészről a betegek számára, ugyanis a klinikai vizsgálatokban a létező legmagasabb szintű és legkorszerűbb ellátást kapják.

Másrészről előnyös a részt vevő orvosoknak, mert a klinikai vizsgálatokban szakmájuk legjobbjaival dolgozhatnak együtt, tudományos felkészültségük növekszik.

A klinikai vizsgálatokban való részvétel az intézmény – kórház, osztály – számára is előnyös, mert a betegellátás hatékonysága javul, a korszerű kezeléseket hamarabb vezethetik be.

Végül pedig előnyös az ország számára is, ugyanis a fentieken túl jelentős bevétellel is jár a nemzetgazdaság számára.